Obiecujące wyniki badań nad nowym lekiem na białaczkę

Badania kliniczne nad revumenibem prowadzone są w USA. Właśnie zakończono pierwszą fazę testów. Ich wyniki opublikował magazyn "Nature". Spośród 68 pacjentów biorących udział w tym badaniu u ponad połowy (53 proc.) zaobserwowano pozytywną reakcję na lek. U 18 osób (26,5 proc.) miało całkowitą remisję - w ich krwi nie wykryto już komórek nowotworowych.

Mimo że nie u wszystkich udało się uzyskać całkowitą remisję, naukowcy są dobrej myśli, bo wyniki wskazują, że nowy lek może utorować drogę do kolejnych skutecznych terapii.

Badania revumenibu są wciąż na wczesnym etapie, dlatego te wyniki trzeba traktować jako wstępne. Na razie bowiem nie wiadomo, jak trwałe będą efekty leczenia. Badania fazy I mają na celu sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i znalezienie najwyższej dawki, jaką można podać pacjentom, nie powodując poważnych skutków ubocznych. Jednak zdanie lekarzy można liczyć na przełom.

"Patrząc na wyniki pacjentów, którzy otrzymali ten lek, można mieć nadzieję. To była ich ostatnia szansa, a poczynili postępy na wielu obszarach terapii, u około połowy z nich doszło do zniknięcia komórek nowotworowych ze szpiku kostnego" – przekazał w rozmowie z "Euronews" współautor badania, dr Ghayas Issa, lekarz zajmujący się białaczką w MD Anderson Cancer Center na Uniwersytecie Teksasu.

Obecnie trwa już faza II badania, poświęcona już konkretnie sprawdzaniu skuteczności revumenibu. W testach bierze udział 12 pacjentów, którzy zareagowali na lek, a następnie otrzymali przeszczep komórek macierzystych lub szpiku kostnego. Aby wykonać taki przeszczep, pacjent nie może mieć we krwi komórek nowotworowych albo ich poziom musi być bardzo niski. Revumenib pomógł im to osiągnąć.

Ostra białaczka szpikowa atakuje szpik kostny, w którym powstają krwinki, i powoduje niekontrolowane wytwarzanie uszkodzonych komórek. Revumenib to nowy rodzaj celowanej terapii, która dezaktywuje konkretne białko - meninę. Bierze ona udział w złożonym procesie, który powoduje, że zdrowe krwinki zamieniają się w komórki nowotworowe.

Efektem terapii jest "przeprogramowanie" komórek nowotworowych z powrotem na normalne komórki. Jak tłumaczy dr Ghayas Issa, revumenib wyłącza silnik nowotworu, przez co komórki białaczkowe zamieniają się z powrotem w normalne krwinki, co skutkuje remisją. Właśnie taki proces zaobserwowano u 18 pacjentów biorących udział w pierwszej fazie badania.

Terapia revumenibem jest ukierunkowana na najczęściej występującą w ostrej białaczce szpikowej mutację - gen o nazwie NPM1 i mniej powszechną fuzję KMT2A. Łącznie szacuje się, że mutacje te występują u około 30 do 40 procent osób z ostrą białaczką szpikową.

Ponieważ jednak jest to pierwszy lek o takim mechanizmie działania, naukowcy liczą, że wkrótce uda się opracować analogicznie działające leki zwalczające inne warianty nowotworu. Takie prace są już prowadzone w wielu miejscach na świecie.